AG Schmidt

WilsonMed – Multimolekulares Targeting der Kupferüberladung bei Morbus Wilson – neue Therapieoptionen und Biomarker

Laufzeit: 01.06.2021 – 31.05.2024 – Förderkennzeichen: 01GM2001A

Koordinator: Prof. Dr. Hartmut Schmidt – Universitätsklinikum Essen

Öffentlicher Fördermittelgeber: BMBF – BUNDESMINISTERIUM FÜR BILDUNG UND FORSCHUNG und EUROPEAN JOINT PROGRAMME ON RARE DISEASES

Die Wilson Erkrankung (WD), auch bekannt als Kupferspeicherkrankheit, gehört zu den Seltenen Erkrankungen. Bei Betroffenen ist ein Protein in den Zellen defekt, welches normalerweise dafür sorgt, dass überschüssiges Kupfer aus Zellen transportiert und vom Körper ausgeschieden wird. Dieser Defekt führt dazu, dass sich Kupfer in verschiedenen Organen anreichert, insbesondere in der Leber und dem Gehirn. Unbehandelt führt die Erkrankung oft zum Tod. Derzeit basiert die Therapie auf der lebenslangen Einnahme von Substanzen, die überschüssiges Kupfer binden, das dann ausgeschieden werden kann. Eine ursächliche Behandlung zur Heilung existiert, abgesehen von der Lebertransplantation, derzeit nicht.

Ziel dieses Forschungsprojektes ist es daher, neuartige Behandlungsoptionen zu evaluieren und in präklinischen Modellen zu untersuchen sowie neue prädiktive Biomarker zu bewerten. In diesem Vorhaben werden neue Therapieoptionen in verschiedenen Zell- und Tiermodellen untersucht. Darüber hinaus sollen neue Biomarker analysiert werden, um Therapieerfolge zu messen.

Durch dieses Forschungsprojekt sollen neue innovative Therapiekonzepte für Patienten mit Morbus Wilson entwickelt und vorangetrieben werden.